Kanın düzgün şekilde pıhtılaşmadığı bir durum olan hemofili, özellikle hemofili A veya B hastalarında ciddi kanama sorunlarına yol açabilir. Bu sorun, standart tedavilerin etkinliğini engelleyen inhibitörler geliştiren hastalar için daha da zordur. Ancak, Concizumab ilacıyla birlikte ufukta yeni bir umut var.
Concizumab, kanın pıhtılaşmasını destekleyen özel olarak geliştirilmiş bir antikordur ve deri altına basit bir enjeksiyonla uygulanır. Explorer4 çalışmasını da içeren ilk çalışmalar, consizumab’ın bu inhibitörlere sahip hemofili A veya B hastalarında iyi çalıştığını göstermiştir. Concizumabın güvenliğini ve etkinliğini daha fazla araştırmak için araştırmacılar explorer7 adı verilen başka bir çalışma yürüttüler.
Bu çalışmada, sonuçları karşılaştırmak için hastalar farklı gruplara ayrıldı:
– Grup 1: En az 24 hafta boyunca düzenli koruyucu tedavi almamış olanlar.
– Grup 2: En az 32 hafta boyunca consizumab enjeksiyonu almış olanlar.
– Grup 3 ve 4: ayrıca en az 24 hafta boyunca consizumab enjeksiyonları aldı ancak randomize edilmedi.
Çalışma sırasında bazı hastalarda ölümcül olmayan kan pıhtıları oluştu ve bu da tedavinin geçici olarak kesilmesine yol açtı. Bazı doz ayarlamalarından sonra tedaviye güvenli bir şekilde devam edilebilir.
Çalışmanın amacı düzenli tedavi almayan hastalar (grup 1) ile konsizumab alan hastalar (grup 2) arasındaki kanama ataklarının sayısını karşılaştırmaktı. Ayrıca güvenlik, hasta deneyimi ve ilacın vücuttaki etkinliği de incelendi.
Sonuçlar göre:
– Grup 1’deki hastalar yılda ortalama 11,8 kanama yaşadı. Buna karşılık, grup 2’deki hastalarda yılda yalnızca 1,7 kanama yaşandı ve bu önemli bir gelişme olarak kayedildi.
– Consizumab alan tüm hastalarda (grup 2, 3 ve 4), ortalama yıllık kanama oranı sıfır atağa düştü.
– Pıhtılaşma sorunları dikkate alındıktan sonra yeni bir pıhtılaşma sorunu bildirilmedi ve ilaç seviyeleri sabit kaldı.
Özetle, concizumab, inhibitörleri olan hemofili A veya B hastalarındaki kanama ataklarının sayısını önemli ölçüde azaltır, bu da onu bu zor durumun tedavisinde umut verici ve güvenli bir seçenek haline getirir. Bu buluş, kanamaya karşı daha iyi koruma sağlayarak hemofili hastalarının yaşam kalitesini önemli ölçüde artırabilir.
Bülent Zülfikar